Tren R&D Farmasi Global 2023

 

Penelitian Farmasi (sumber : Shutterstock)

Saat sistem perawatan kesehatan global kembali normal setelah pandemi COVID-19, industri biofarmasi telah kembali ke level sebelum COVID-19 dalam hal investasi, aktivitas pipeline, dan peluncuran obat-obatan baru. 

Pada tahun 2020 dan 2021 merupakan titik tertinggi sepanjang masa dalam hal aktivitas R&D tersebut. 

Kondisi ekstrem selama pandemi mempercepat pengembangan proses dan teknologi baru, yang kini digunakan di seluruh dunia sebagai bagian dari perubahan operasional dan organisasi yang meningkatkan produktivitas.

Laporan IQVIA 2023 memaparkan tentang persetujuan dan peluncuran obat baru, pipeline action, dan uji klinis. Indeks Produktivitas Pengembangan Klinis membandingkan hasil penelitian dengan upaya input dan profil pendanaan R&D dan aktivitas perusahaan. 

Pada analisisnya, IQVIA menunjukkan perubahan yang signifikan dalam investasi terapeutik dan geografis dan terus memprioritaskan mekanisme aksi baru, metode pengembangan kreatif, dan jalur regulatori yang dipercepat untuk memaksimalkan pengembangan terapi baru dan patient delivery. 

Dalam studinya, IQVIA telah mengkaji bagaimana kompleksitas pipeline dan kemungkinan keberhasilan memengaruhi Indeks Produktivitas.

Pendanaan dan pipeline R&D

Setelah dua tahun meningkatkan investasinya, perusahaan life sciences AS dapat membandingkan tingkat investasi pra-pandemi dan selama pandemi. Dengan angka $42,1 miliar, pengeluaran biofarmasi 2022 di AS 25% lebih tinggi dibandingkan tahun 2019. 

Aktivitas kesepakatan investasi telah bergeser dari Eropa ke China dan Korea selama lima tahun sebelumnya. Selama lima tahun, perusahaan Amerika Utara membuat kesepakatan investasi paling banyak, tetapi ini sedikit menurun dua tahun terakhir.

Pada tahun 2022, 15 perusahaan farmasi terbesar menginvestasikan $138 miliar dalam R&D. 43% lebih tinggi dari 2017. Dari 2021 hingga 2022, kesepakatan farmasi turun 25%, dengan lebih banyak kesepakatan investasi biofarmasi yang muncul dengan perusahaan besar.

Persentase spending R&D perusahaan farmasi besar dunia terhadap penjualan 2013–2022*, US$ Miliar

Pada tahun 2022, 6.147 produk sedang dalam pengembangan aktif dari Fase I hingga pengajuan regulatori, dengan peningkatan 2% selama dua tahun terakhir tetapi CAGR 8,3% dari 2017–2022.

Jumlah produk pipeline Tahap I hingga pengajuan peraturan oleh kelas obat terapeutik, 2012–2022

38% dari pipeline, atau 2.331 produk, adalah onkologi, meningkat sebesar 10,5% CAGR selama lima tahun terakhir karena pergeseran ke perkembangan tumor padat populasi besar. Studi neurologi tentang Alzheimer, Parkinson, dan depresi menyumbang 11% dari pipeline.

Jumlah produk dalam neurologi Tahap I ke alur pengajuan regulasi pada tahun 2022 berdasarkan jenis penyakit dan terapi

Lebih dari 1.800 molekul menargetkan penyakit yang tidak biasa yang pengobatannya sedikit atau tidak ada sama sekali. 

Setengah dari ini berkonsentrasi pada onkologi, dan bioterapi generasi berikutnya menyumbang setidaknya seperempat dari produk onkologi langka, dengan aktivitas yang lebih besar pada CAR-T, sel NK, pengeditan gen, dan vaksin asam nukleat.

Lebih dari 2.800 perusahaan atau organisasi secara aktif berkontribusi pada jalur R&D. China sekarang memiliki 15% pipeline, naik dari 4% satu dekade lalu, sementara Eropa dan Jepang masing-masing turun menjadi 23% dan 6%. 

Emerging biopharma companies (EBP) sekarang merupakan dua pertiga dari molekul R&D, naik dari 51% pada tahun 2017 dan sepertiga pada tahun 2002. Pada 46% dan 20%, perusahaan AS dan China mendominasi pipeline EBP.

Uji Coba Penelitian

Meskipun aktivitas uji coba non-COVID menurun sebesar 2% pada tahun 2022 dibandingkan dengan tahun 2021, aktivitas tersebut pulih kembali ke tingkat pertumbuhan sebelum pandemi dengan kenaikan sebesar 8% dibandingkan tahun sebelumnya. 

Saat pandemi mereda, uji coba COVID-19 turun menjadi setengah dari level 2020 mereka.  Aktivitas uji coba vaksin mRNA meningkat pada tahun 2022, dipimpin oleh COVID-19 tetapi juga termasuk perkembangan yang signifikan pada penyakit lain.

Pada tahun 2022, 40% uji klinis dimulai pada onkologi. Pada tahun 2022, onkologi yang tidak langka mencakup 44% dari permulaan uji coba onkologi, tingkat relatif tertinggi dalam 10 tahun, sementara penyakit langka mulai berfluktuasi.

Jumlah total uji klinis dimulai berdasarkan fase, 2012–2022

Uji coba klinis yang dimulai di banyak area terapeutik lainnya sedikit menurun pada tahun 2022 dibandingkan dengan tahun 2021, tetapi sebagian besar tetap mendekati level tahun 2019, menunjukkan kembalinya pola pertumbuhan pra-pandemi. 

Uji coba dimulai pada oftalmologi, kesehatan wanita, dan penyakit menular sama atau sedikit melebihi angka 2021. 

Meskipun neurologi turun sedikit, uji coba pada penyakit depresi dimulai 68% lebih tinggi daripada tingkat pra-pandemi, dengan setidaknya 35% uji coba tahun 2022 menguji mekanisme baru seperti psychedelics.

Representasi pasien kulit hitam/Afrika Amerika dan Hispanik telah menurun selama dekade terakhir, turun 42% dalam dua tahun terakhir, dan tetap di bawah tingkat demografi AS untuk banyak area terapeutik, termasuk kardiovaskular, endokrinologi, neurologi, dan onkologi, bahkan dalam uji coba dengan hanya situs AS.

Obat baru

Pada tahun 2022, 64 zat aktif baru (novel active substances/NAS) akan diperkenalkan di seluruh dunia, turun dari 80 pada masing-masing dua tahun sebelumnya, tetapi kembali ke tingkat sebelum COVID-19. Vaksin COVID-19, therapeutics, persetujuan yang dipercepat di AS, dan NAS khusus China mendorong penurunan.

Peluncuran global zat aktif baru (NAS) menurut area terapi, 2013–2022

Peluncuran terbaik di kelasnya meningkat pada tahun 2022 karena pasien memperoleh akses ke sains inovatif. Penjualan obat khusus meningkat pada tahun 2022. 

Selama lima tahun terakhir, 43% peluncuran obat telah menggunakan uji klinis single-arm and open-label untuk memenuhi kebutuhan yang tidak terpenuhi.

Dalam lima tahun terakhir, 353 zat aktif baru telah diperkenalkan di seluruh dunia, sehingga dalam 20 tahun terakhir menjadi 903 zat aktif baru, dengan geografi utama memiliki waktu dan akses yang berbeda ke obat-obatan ini. 

Perusahaan biofarmasi yang sedang berkembang menemukan 67% obat baru pada tahun 2022 dan merilis 69% di antaranya, menunjukkan kemandirian yang lebih besar dalam pengembangan produk.

Produktivitas Pertumbuhan Klinis

Produktivitas pengembangan klinis meningkat secara dramatis pada tahun 2022, didorong oleh penurunan kompleksitas karena pipeline beralih dari uji coba besar yang berfokus pada COVID-19, menurut IQVIA, yang menggabungkan tingkat keberhasilan, kompleksitas uji klinis, dan durasi uji coba.

Karena pendaftaran subjek uji coba COVID-19 yang sangat tinggi, metrik kompleksitas kembali ke pola pra-pandemi. Faktor lain yang mengurangi kompleksitas pipeline pada tahun 2022 adalah penurunan situs uji penyakit langka dan onkologi.

Pada tahun 2022, tingkat keberhasilan gabungan di semua area terapi turun menjadi 6,3%, sedangkan tingkat keberhasilan fase II dan III meningkat 2–6%. 

Durasi uji coba telah meningkat sedikit selama dekade terakhir, tetapi durasi uji coba onkologi dan penyakit langka telah menurun, mengurangi peningkatan durasi uji coba secara keseluruhan.

Tingkat keberhasilan gabungan R&D dan rata-rata tingkat keberhasilan tahap Tahap I hingga Tahap regulatori, 2010–2022

Enablers Produktivitas

Perubahan pada kompleksitas, waktu, dan keberhasilan memengaruhi efisiensi jalur pengembangan farmasi seiring dengan penyebaran inovasi teknologi dan data. Inovasi memungkinkan peningkatan produktivitas ilmiah, tetapi realitas implementasi juga menghadirkan tantangan.

Kerangka kerja pendukung produktivitas inovatif berdampak pada produktivitas pengembangan klinis

Kompleksitas ilmiah meningkat dengan mekanisme kelas satu di 62% tahun 2022 diluncurkan di hampir semua area terapeutik utama. Inovator menghadapi perubahan regulasi yang cepat.

Desain uji coba baru dan uji coba jarak jauh, virtual, atau terdesentralisasi sedang berkembang. Kedua kemajuan dalam pelaksanaan uji coba melibatkan lebih banyak subjek, lokasi, negara, dan titik akhir, yang menunjukkan pelaksanaan yang lebih kompleks, namun keduanya diantisipasi untuk mengurangi durasi program klinis dibandingkan uji coba tradisional.

Pada tahun 2022, sebagian besar obat baru mendapat tinjauan yang dipercepat dengan penunjukan prioritas dan terobosan, menghasilkan lebih sedikit pasien uji klinis dan mengurangi kerumitan uji coba. 

Enablers produktivitas mengurangi waktu rata-rata dari aplikasi paten pertama hingga diluncurkan untuk NAS di AS menjadi 11,2 tahun pada tahun 2022.

Saat kandidat penelitian berkemampuan AI dan ML yang inovatif memasuki jalur pengembangan klinis, enabler yang kurang "mature" menunjukkan potensi yang berkembang untuk memengaruhi produktivitas.

Dampak kecerdasan buatan (AI) pada pipeline pengembangan klinis industri